Πρόοδος στη Γονιδιακή Θεραπεία Σπάνιων διαταραχών
16 Μαΐου 2025
Μια ομάδα γιατρών στις ΗΠΑ χρησιμοποίησε γονιδιακή επεξεργασία για να θεραπεύσει ένα μωρό με σπάνια γενετική διαταραχή, την ανεπάρκεια φωσφορικής συνθετάσης καρβαμοϋλίου 1. Η θεραπεία βοήθησε το μωρό, Κέι Τζέι Μουλντούν, να αρχίσει να αναπτύσσεται φυσιολογικά. Οι επιστήμονες ελπίζουν ότι αυτή η πρόοδος θα επιτρέψει στο μέλλον τη θεραπεία άλλων σπάνιων διαταραχών. Οι γονείς του μωρού είχαν ανησυχίες αλλά τώρα νιώθουν ελπίδα.